難病を克服する医療技術や薬を、基礎研究からダイレクトに創り出す。｜ UTOKYO VOICES 048

基礎研究は「役に立つ」ことを目的とした研究ではない、とよく言われる。しかし濡木は、人の役に立ちたいという思いから基礎研究を選んだ。

「生命科学の基礎はずっと分子生物学が担ってきましたが、生命現象の根幹に迫る構造生物学は『基礎の基礎』。そして、『基礎の基礎』は応用と表裏一体なんです」

生体内のタンパク質やRNAなどの立体構造を明らかにする構造生物学分野で、濡木は数々の成果を一流誌に発表し、世界を驚かせてきた。大きな成果のひとつが、2014年にゲノム医療への応用が期待される「CRISPR-Cas9（クリスパー・キャスナイン）」の立体構造を明らかにしたことだ。

「構造や機能を明らかにすること」は基礎科学そのものだが、同時に、構造や機能がわかれば、現時点では使い勝手や安全性にやや難のあるCas9をより使いやすく安全なものに作り変える道筋が見える。たしかに、基礎が応用に直結している。

濡木が参画するゲノム医療ベンチャーではすでに、クリスパー・ガンダムと名付けられた改良型Cas9の開発が進み、1～2年のうちに臨床実験が始まる予定だという。

「ただ僕はもともと、ゲノム編集よりは『膜タンパク質』の立体構造解析に軸足をおいて研究してきたんです」

2012年には、立体構造解析がきわめて難しい膜タンパク質「チャネルロドプシン」の解析に成功。ネイチャー誌の表紙を飾った。チャネルロドプシンは神経科学の分野で、動物の脳機能マッピングなどに利用されている注目のタンパク質だ。もしこれを人間にも使えるように作り変えられれば、脳研究や神経疾患治療は飛躍的に進展するだろう。濡木による構造解析はその扉を開いたのだ。

「膜タンパク質の構造解析は、創薬にも直接つながります。たとえば、がん幹細胞の寿命を延ばしている膜タンパク質の構造やメカニズムがわかれば、それをブロックする薬をどうデザインすればいいかもわかってくるわけです」

子どものころには手塚治虫の『ブラックジャック』を愛読した。「病気や医療に興味があったんです。野口英世にも憧れましたね」。高校に上がると、人生の意義について深く思い悩むようになった。人は必ず死んでしまうのになんのために生きるんだろう。もがき苦しんでたどりついた答えが「人の役に立つことが、生きる意義になる」だった。

医学部に進んで医師になることも考えたが、既存の医療技術や薬を使って人を救う仕事より自分自身で新たな医療の可能性を拓いていくことに魅力を感じ、理学部の生物化学科へ。「基礎の基礎」である構造生物学に足を踏み入れた。

ゲノム編集技術を開発するベンチャーや、膜タンパク質の知見を創薬に応用するベンチャーなどいくつかのベンチャーを足がかりとして、濡木は不治とされてきた難病を根治する治療技術や薬を作り出そうとしている。実現すれば、世界で何千万人、何億人という人が救われる。基礎研究からダイレクトに人の役に立つ研究へ。可能性は無限に開かれている。